在肿瘤治疗中，患友会听到临床医生提到 CR、PR、PD 等一些术语，往往不明白这些字母背后所代表的含义。根据国家药品监督管理局药品评审中心下发的《抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则（试行）》，本文全面盘点比较抗肿瘤药物临床研究的疗效终点相关解读，以飨读者。
定义：从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到任何原因导致死亡的时间。
定位：OS 相对客观并且精确可测，是随机对照临床试验中衡量抗肿瘤药物临床获益的最可靠终点。
使用原则:在安全性特征可接受的情况下，如果OS的改善具有统计学显著性和临床意义，可用来支持试验药物的新药上市申请。
不过，要注意的是比较不同试验的OS是不可靠的，因不同试验在患者选择、标准治疗以及最佳支持治疗等方面均可能存在异质性，因此在单臂试验中应谨慎使用和解读OS。
定义：是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至肿瘤进展或任何原因导致死亡（以先发生者为准）的时间。
定位：PFS 基于肿瘤测量的终点，其本身主要考察药物抗肿瘤活性，在一定程度上兼顾了药物的安全性和患者生存（意外死亡），通常情况与 OS 结果密切相关。
使用原则:PFS在单臂试验中难以解释，例如一些受试者即使没有积极治疗也可能维持很长时间的病情稳定。因此，以PFS为主要终点的注册试验应设置对照组。
试验中应保存肿瘤影像学资料以便稽查和核查，同时注意区间删失和信息删失这两个最易引起统计误差的点。
定义：是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至疾病复发或任何原因导致死亡的时间（以先发生者为准）。
定位：主要评价疾病复发，多用于评价手术治疗或放疗后的辅助治疗。
定义：是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到首次发生以下任何事件的时间：疾病进展而无法进行手术治疗、局部或远处复发、任何原因导致的死亡等。
定位：相比上述无病生存期（DFS）增加了手术治疗指征，多用于评价手术治疗或放疗前的新辅助治疗。
#05「 疾病进展时间（TTP）& 治疗失败时间（TTF） 」
疾病进展时间（TTP）定义：是指从随机化至出现肿瘤客观进展的时间，不包括死亡。
治疗失败时间（TTF）定义：是指从随机化至治疗失败或退出试验的时间，退出试验的原因可为患者要求、疾病进展、死亡或不良事件等。
使用原则:这两种终点的分析通常考虑为敏感性分析，其结果不能作为确证性研究结论的主要证据，可以用于支持主要终点无进展生存期（PFS）的结果。
#06「 ORR（客观缓解率）、CR（完全缓解）&PR（部分缓解） 」
ORR（客观缓解率）定义：是指按照公认的缓解评价标准（如实体瘤 RECIST 1.1版），肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例。
完全缓解（CR）：是指所有肿瘤靶病灶消失，无新病灶出现，且肿瘤标志物正常，至少维持4周。
部分缓解（PR）：是指肿瘤靶病灶最大径之和减少≥30%，至少维持4周。
ORR（客观缓解率）定位：ORR是基于肿瘤测量的最普遍的终点。ORR 一般不能作为药物获批的依据，对于一些 ORR 疗效明显或突破性药物，尤其临床急需药，可通过 ORR 结果获得药品审批部门临时快速获批，但后续还需补充其 PFS 或 OS 结果。
使用原则:单独使用 ORR 可能无法充分描述试验药物的抗肿瘤活性，故需要同时描述性分析缓解持续时间（即从初始肿瘤缓解到疾病进展或任何原因导致死亡的时间，以先发生者为准）和至缓解时间。
对于通过稳定疾病病情使患者临床获益的药物，也可以分析疾病控制率（DCR），该指标不仅考虑疾病缓解病例，还包括疾病维持稳定状态持续一定时间的病例。
#07「 DCR（疾病控制率）、PD（病变进展）&SD（病变稳定） 」
DCR（疾病控制率）定义：是指按照公认的缓解评价标准（如实体瘤 RECIST 1.1 版），肿瘤经治疗后获得缓解（PR+CR）和病变稳定（SD）并能维持最低时限要求的患者比例。
PD（病变进展）是指肿瘤靶病灶最大径之和至少增加≥20%，或出现新病灶。
SD（病变稳定）是指肿瘤靶病灶最大径之和缩小未达PR，或增大未达PD。
DCR（疾病控制率）定位：等同客观缓解率（ORR）
疾病控制率（DCR）与客观缓解率（ORR）的临床研究意义基本是一致的，两者区别是：疾病控制率（DCR）包含肿瘤保持 SD（病变稳定）患者，
即：DCR = CR+PR+SD
而：ORR = CR+PR。
肿瘤能长时间控制在 SD（病变稳定）也是药物治疗有效的表现之一，对于通过稳定疾病病情使患者临床获益的药物，也可以分析疾病控制率（DCR）。
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