浅谈一期药物临床试验

药物研发是一个复杂而漫长的过程，其中临床试验是评估新药安全性和有效性的关键环节。一期临床试验是药物研发的第一步，旨在评估药物的安全性和耐受性。下面我们就说说一期临床试验的那些事。

一、概述

一期临床试验主要是研究人对新药的耐受性，提出初步的、安全有效的给药方案，以指导下一阶段的临床试验。

具体包括：新药在一定剂量范围内的药物代谢动力学和生物利用度数据;新药在动物实验中显示的药理作用是否与人相同;确定人体对新药的局部或全身耐受情况。其原则是在最大限度地保持受试者安全的前提下，进行足够的和适当的实验室和体格检查，以取得有关该药的数据。本期试验一般不要求设对照组，但出于某些必要也可设安慰剂对照组。试验样本数一般为10~30例，试验对象主要是健康志愿者，也可选择部分病人。整个试验过程必须要有完整的、详细的试验记录，各项试验结果均应进行统计学处理，根据结果由试验单位的试验负责人写出客观公正的正式书面报告。

二、一期临床试验的目的与意义

一期临床试验以健康志愿者为主要受试对象，研究人体对新药的反应和耐受性，探索安全有效的剂量，提出合理的给药方案和注意事项,为二期临床试验的给药方案提供依据，并对药物在体内的吸收、分布、代谢、排泄等药物动力学进行研究。完善的临床试验方案与严密的组织工作，是取得高质量临床试验及使试验顺利进行的重要保证；建立灵敏度高、专属性强、误差小的标准化测试方法，完善各种规章制度是完成检测任务的保障；合格的受试对象是临床试验顺利进行的基础。

药物动力学研究对于指导临床安全有效用药具有特殊重要意义，通过药物动力学参数可了解受试药非血管途径的生物利用度，由药物的消除T1/2与清除率可决定受试药的用药间隔时间,根据消除T1/2可计算药物血中浓度达到稳态水平所需时间。但在实际工作中往往忽视1期临床试验，侧重2期临床试验。

三、一期临床试验的设计

1. 受试者选择：根据试验目的，选择符合入选标准的受试者，如年龄、性别、疾病类型等。

2. 分组与剂量选择：根据试验设计，将受试者随机分为不同的组别，每组给予不同剂量的药物。

3. 给药途径与频率：确定药物的给药途径和频率，如口服、静脉注射等。

4. 观察指标：确定需要观察的指标，如不良反应、生命体征、实验室检查等。

5. 试验期限：确定试验的持续时间，一般不超过2个月。

四、一期临床试验的实施

1. 受试者知情同意：在试验开始前，研究者应向受试者详细解释试验的目的、方法、风险和利益等信息，并确保受试者理解并自愿参与试验。

2. 受试者招募：通过医疗机构、社区组织等渠道招募符合入选标准的受试者。

3. 试验记录与监测：对受试者的不良反应、生命体征、实验室检查等进行详细记录和监测。

4. 不良事件的处理：对于发生的不良事件，研究者应及时采取相应的处理措施，如停药、对症治疗等。

5. 数据分析与结果报告：对试验数据进行统计分析，评估药物的安全性和耐受性，并撰写试验结果报告。

五、一期临床试验的结果分析

1. 安全性评估：根据受试者出现的不良反应和副作用，评估药物的安全性。

2. 耐受性评估：确定药物的最大耐受剂量，即能够安全使用的最大量。

3. 药代动力学特征评估：研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄等过程，为后续试验提供基础数据。

4. 结果报告：撰写试验结果报告，包括试验设计、实施情况、结果分析和结论等。

一期临床试验是药物或治疗程序第一次在人类身上进行测试的医学研究。虽然从过往来看，这会引起焦虑，还引出当“小白鼠”的笑话，但这种初次研究应以不同的眼光看待。

一期临床试验可带来更多获益，许多三期临床试验对比已经过审视的药物，对药物的希望只是延长生存期几个月。而在一期临床试验中，新药（可能是新类别药物）的疗效将受到审视，如有帮助，那将大于当前的治疗方法。近年有不少这样的例子，因为患者对参加临床试验仍感到焦虑，希望通过以上内容的科普，让您了解有关临床试验的知识，消除误解并区分事实和虚构。